Küsige asjatundjalt: tsüstilise fibroosi ravi

Sisu

• 1. Kuidas toimib enamik tsüstilise fibroosi raviviise?
• 2. Kas on olemas uusi tsüstilise fibroosi raviviise?
• 3. Mis põhjustab tsüstilist fibroosi? Kas tsüstilise fibroosi põhjus mõjutab olemasolevaid ravivõimalusi?
• 4. Millised on tsüstilise fibroosi ravi kõige tavalisemad kõrvaltoimed?
• 5. Millal peaks keegi kaaluma oma tsüstilise fibroosi ravi vahetamist?
• 6. Kas tsüstilise fibroosi ravivõimalused muutuvad vanusega?
• 7. Kas tsüstilise fibroosi ravivõimalused muutuvad sõltuvalt sümptomite raskusest?
• 8. Kas on toite, mis aitavad tsüstilise fibroosi sümptomite vastu? Kas on toite, mida tuleks vältida?
• 9. Kas seda tüüpi ravim, mida inimene tsüstilise fibroosi vastu võtab, mõjutab tema eeldatavat eluiga?
• 10. Mida peavad hooldajad teadma tsüstilise fibroosiga lapse või muu pereliikme toetamisest?

1. Kuidas toimib enamik tsüstilise fibroosi raviviise?

Tsüstiline fibroos on mitme organi haigus, mis mõjutab keha sekretsioonide ja vedelike kvaliteeti. Seisund on eriti probleemne hingamisteedes. Tsüstiline fibroos põhjustab paksu lima kogunemist hingamisteedesse. Inimesed, kellel see haigusseisund on, on samuti altid infektsioonidele.

Ravirežiimide peamine eesmärk on olnud hoida hingamisteed eritistest eemal ja vältida nakkusi. Tsüstilise fibroosi hingamisteede haiguse ravistandard nõuab ravimeid, mis hoiavad õhukäigud lahti, muudavad kopsude lima vedelamaks, hõlbustavad lima eemaldamist ja ründavad hingamisteedes esinevaid nakkusi. Kuid enamasti on need ravimeetodid suunatud peamiselt sümptomitele ja aeglustavad haiguse progresseerumist.

Teine tsüstilise fibroosiga inimeste tavaline probleem on seotud nende seedetraktiga. Seisund põhjustab ummistusi kõhunäärmes. See võib omakorda põhjustada seedimist, mis tähendab, et toidus sisalduvad toitained ei ole täielikult lagunenud ega imendunud. See võib põhjustada ka kõhuvalusid, raskusi kehakaalu suurenemisel ja võimalikke soole takistusi. Pankrease ensüümi asendusravi (PERT) ravib enamikku neist probleemidest, parandades keha võimet toitu seedida. PERT soodustab ka head kasvu.

2. Kas on olemas uusi tsüstilise fibroosi raviviise?

Hiljuti välja töötatud ravimeetodid, mida klassina nimetatakse modulaatoriteks, taastavad rakkude võime panna tsüstilise fibroosi valk tööle, et säilitada keha sekretsioonides normaalset vedeliku taset. See hoiab ära lima kogunemise.

Need ravimid on oluline edasiminek tsüstilise fibroosi ravis. Erinevalt varasematest ravimitest teevad need ravimid enamat kui lihtsalt haigusseisundi sümptomite raviks. Modulaatorid on tegelikult suunatud tsüstilise fibroosi põhjustava haiguse mehhanismile.

Üks oluline eelis varasemate ravivõimaluste ees on see, et neid ravimeid võetakse suu kaudu ja need toimivad süsteemselt. See tähendab, et nende kehast saavad kasu ka muud kehasüsteemid, mitte ainult hingamisteede ja seedetraktid.

Kuigi need ravimid on tõhusad, on neil piire. Modulaatorid töötavad ainult tsüstilise fibroosi valgu spetsiifiliste defektide osas. See tähendab, et need sobivad hästi tsüstilist fibroosi põdevate inimeste jaoks, kuid mitte teiste jaoks.

3. Mis põhjustab tsüstilist fibroosi? Kas tsüstilise fibroosi põhjus mõjutab olemasolevaid ravivõimalusi?

Tsüstiline fibroos on pärilik geneetiline seisund. Inimese haigestumiseks tuleb pärida kaks defektset või “muteerunud” tsüstilise fibroosi geeni, üks kummaltki vanemalt. Tsüstilise fibroosi geen annab juhised valguks, mida nimetatakse tsüstilise fibroosi transmembraanseks juhtivuse regulaatoriks (CFTR). CFTR-valk on paljude elundite rakkude jaoks väga oluline, et kontrollida nende pinda katva soola ja vedeliku kogust.

Hingamisteedes mängib võtmerolli CFTR. See aitab luua kopsudes tõhusa kaitsebarjääri, muutes selle pinna niiskeks ja kaetud õhukese limaga, mida on lihtne eemaldada. Kuid neile, kellel on tsüstiline fibroos, on kaitsebarjäär nende hingamisteedes nakkuse eest kaitsmiseks ebaefektiivne ja nende hingamisteede kanalid ummistavad paksu lima.

Tsüstilist fibroosi ei saa praegu ravida. Uued ravimeetodid, mis on suunatud geeni erinevatele defektidele, osutuvad siiski kasulikuks.

4. Millised on tsüstilise fibroosi ravi kõige tavalisemad kõrvaltoimed?

Tsüstilise fibroosiga inimesed võtavad enamiku hingamisteede ravimeid sissehingamisel. Need ravimid võivad esile kutsuda köhimist, õhupuudust, ebamugavustunnet rinnus, ebameeldivat maitset ja muid võimalikke kõrvaltoimeid.

Tsüstilise fibroosi seedimisravi võib põhjustada kõhuvalu ja ebamugavustunnet ning kõhukinnisust.

Tsüstilise fibroosi modulaatori ravimid võivad mõjutada maksafunktsiooni. Nad saavad suhelda ka teiste ravimitega. Seetõttu tuleb modulaatoreid kasutavatel inimestel jälgida maksafunktsiooni.

5. Millal peaks keegi kaaluma oma tsüstilise fibroosi ravi vahetamist?

Igas vanuses inimesi, kellel on tsüstiline fibroos, jälgitakse tavaliselt tervisliku seisundi varajaste muutuste tuvastamiseks hoolikalt. See võimaldab nende hooldusmeeskonnal enne oluliste komplikatsioonide tekkimist sekkuda.

Tsüstilise fibroosiga inimesed peaksid õppima, kuidas jälgida tüsistuste tunnuseid või sümptomeid. Nii saavad nad kohe oma hooldusmeeskonnaga arutada võimalikke raviskeemi muutusi. Lisaks, kui ravi ei anna kavandatud eeliseid või kui see põhjustab kõrvaltoimeid või muid tüsistusi, võib olla aeg kaaluda muudatust.

Samuti on oluline kaaluda uusi ravimeetodeid, kui need muutuvad kättesaadavaks. Tsüstilise fibroosiga inimesed võivad saada uuemat modulaatorravi, isegi kui varasemad ravimid ei olnud selline võimalus. Seda tuleks alati tervishoiuteenuste meeskonnaga üksikasjalikult arutada. Kui keegi vahetab tsüstilise fibroosi ravimeid, tuleb teda hoolikalt jälgida tervisliku seisundi muutuste suhtes.

6. Kas tsüstilise fibroosi ravivõimalused muutuvad vanusega?

Tänapäeval tuvastatakse enamik vastsündinute sõeluuringutest varaseid tsüstilise fibroosi juhtumeid varakult. Tsüstilist fibroosi põdevate inimeste vajadused muutuvad vastsündinu perioodilt imikueasse, lapsepõlve, puberteedieasse ja lõppkokkuvõttes täiskasvanuikka. Ehkki tsüstilise fibroosi hoolduse põhirentnikud on samad, on inimese vanusest olenevalt mõned erinevused.

Lisaks on tsüstiline fibroos haigus, mis progresseerub vanusega. Haigus progresseerub inimeselt erinevas tempos. See tähendab, et ravinõuded muutuvad inimeste vananedes.

7. Kas tsüstilise fibroosi ravivõimalused muutuvad sõltuvalt sümptomite raskusest?

Ravivõimalused muutuvad ja neid tuleb kohandada vastavalt konkreetse inimese haiguse progresseerumise ja raskusastmele. Puudub kindel režiim, mis kehtiks üleüldiselt. Mõnede kaugelearenenud hingamisteede haigustega inimeste jaoks on raviskeem intensiivsem kui see oleks haiguse vähem raskete vormidega inimeste jaoks.

Intensiivsem raviskeem võib sisaldada rohkem ravimeid ja ravimeetodeid koos sagedasema annustamisega. Lisaks on kaugelearenenud haigusega inimestel raskusi muude seisunditega, näiteks diabeediga. See võib muuta nende raviskeemid keerukamaks ja väljakutsuvamaks.

8. Kas on toite, mis aitavad tsüstilise fibroosi sümptomite vastu? Kas on toite, mida tuleks vältida?

Üldiselt palutakse tsüstilise fibroosiga inimestel järgida kõrge kalorsusega ja kõrge valgusisaldusega dieeti. Põhjus on see, et tsüstiline fibroos võib põhjustada toitainete imendumist ja suurenenud metaboolseid vajadusi. Toitumisseisundi ja hingamisteede haiguste progresseerumise vahel on hästi teada seos. Sellepärast jälgitakse tsüstilise fibroosiga inimesi tähelepanelikult, tagamaks, et nad söövad piisavalt ja kasvavad.

Tsüstilise fibroosiga inimeste jaoks pole selgeid õigeid ja valesid toite. Selge on see, et tervisliku toitumise - kaloririkka, valgu, vitamiinide ja mikrotoitainete rikka - järgimine on hea tervise jaoks oluline. Tsüstilise fibroosiga inimesed peavad sõltuvalt nende individuaalsetest vajadustest ja probleemidest oma dieedile lisama spetsiifilisi toidupreparaate ja toidulisandeid. Sellepärast on tsüstilise fibroosi ravi lahutamatu komponent toitumisspetsialisti välja töötatud toitumisrežiim, mis on kohandatud vastavalt inimese ja pere vajadustele ja eelistustele.

9. Kas seda tüüpi ravim, mida inimene tsüstilise fibroosi vastu võtab, mõjutab tema eeldatavat eluiga?

Ameerika Ühendriikides ulatub tsüstilise fibroosiga inimeste eeldatav eluiga nüüd 50 aastani. Aastakümnete pikkuste uurimistööde ja kõigil tasanditel tehtud raske töö tõttu on eeldatav eluiga märkimisväärselt edasi arenenud.

Nüüd mõistame, et parimate tavade järjekindel rakendamine toob tsüstilise fibroosiga inimestele kaasa märkimisväärset kasu. Samuti on väga oluline, et inimesed teeksid tihedat koostööd oma hooldusmeeskonnaga ja järgiksid järjekindlalt raviskeemi. See maksimeerib kasu potentsiaali. Samuti aitab see inimesel paremini mõista iga sekkumise mõju.

10. Mida peavad hooldajad teadma tsüstilise fibroosiga lapse või muu pereliikme toetamisest?

Individuaalsest vaatenurgast tuleb tsüstilist fibroosi vaadelda kui eluteed. See nõuab kõigi mõjutatud inimeste läheduses olevate inimeste tuge ja mõistmist. See algab sellest, et hooldajad saavad haiguse ja selle mõjude kohta haritud teadmisi. Oluline on osata ära tunda tüsistuste varajasi märke ja muid probleeme.

Hooldajatel on sageli keeruline kohaneda igapäevaste muudatustega, mis tuleb teha, et inimene saaks oma raviskeemi järgida. Üks edu võti on leida õige tasakaal, et raviskeem muutuks igapäevase rutiini osaks. See võimaldab järjepidevust.

Teine oluline aspekt on see, et hooldajad oleksid alati valmis muutusteks, mis võivad kaasneda ägeda haiguse või haiguse progresseerumisega. Need probleemid põhjustavad ravinõudluse suurenemist. See on keeruline aeg ja tõenäoliselt see, kui tsüstilise fibroosiga inimene vajab kõige rohkem tuge ja mõistmist.

Dr Carlos Milla on laste pulmonoloog, kellel on rahvusvaheline tunnustus laste hingamisteede haiguste ja eriti tsüstilise fibroosi alal. Dr Milla on Stanfordi ülikooli meditsiinikooli teaduskonna liige, kus ta määrati pediaatriaprofessoriks. Teda nimetati ka laste kopsuhaiguste meditsiinis Crandalli nimeliseks õpetlaseks ja ta on Stanfordi ülikooli kopsubioloogia tippkeskuse (CEPB) translatsiooniuuringute praegune kaastöötaja.