Müelofibroosi mõistmine

Sisu

• Mis on müelofibroos?
• Millised on sümptomid?
• Mis selle põhjustab?
• Kas on mingeid riskitegureid?
• Kuidas seda diagnoositakse?
• Kuidas seda ravitakse?
• Aneemia ravimine
• Laienenud põrna ravimine
• Muteerunud geenide töötlemine
• Katseprotseduurid
• Kas on mingeid tüsistusi?
• Elamine müelofibroosiga

Mis on müelofibroos?

Müelofibroos (MF) on teatud tüüpi luuüdi vähk, mis mõjutab teie keha võimet toota vererakke. See kuulub haigusseisundite rühma, mida nimetatakse müeloproliferatiivseteks kasvajateks (MPN). Need seisundid põhjustavad teie luuüdi rakkude arengu ja toimimise peatamist, mille tulemuseks on kiuline armkoe.

MF võib olla esmane, st see võib esineda iseseisvalt või sekundaarselt, st see tuleneb teisest haigusest - tavaliselt haigusest, mis mõjutab teie luuüdi. Ka teised MPN-id võivad liikuda MF-i. Kuigi mõnel inimesel võib aastaid minna ilma sümptomiteta, on teistel sümptomeid, mis süvenevad luuüdi armistumise tõttu.

Millised on sümptomid?

Müelofibroos kipub tekkima aeglaselt ja paljud inimesed ei märka sümptomeid alguses. Selle progresseerumisel ja vererakkude tootmist segama hakkamisel võivad selle sümptomiteks olla näiteks:

• väsimus
• õhupuudus
• verevalumid või verejooksud
• valu või täiskõhu tunne vasakul küljel, ribide all
• öine higistamine
• palavik
• luuvalu
• isutus ja kehakaalu langus
• ninaverejooks või igemete veritsus

Mis selle põhjustab?

Müelofibroos on seotud vere tüvirakkudes esineva geneetilise mutatsiooniga. Teadlased pole aga kindlad, mis selle mutatsiooni põhjustab.

Kui muteerunud rakud replitseeruvad ja jagunevad, edastavad nad mutatsiooni uutele vererakkudele. Lõpuks ületavad muteerunud rakud luuüdi võime toota terveid vererakke. Selle tulemuseks on tavaliselt liiga vähe punaseid vereliblesid ja liiga palju valgeid vereliblesid. See põhjustab ka luuüdi armistumist ja kõvenemist, mis on tavaliselt pehme ja käsnjas.

Kas on mingeid riskitegureid?

Müelofibroos on haruldane, seda esineb vaid umbes 1,5 inimesel 100 000-st Ameerika Ühendriikides. Selle arenemise riski võivad suurendada mitmed asjad, sealhulgas:

• Vanus. Müelofibroos võib esineda igas vanuses inimestel, kuid enamasti diagnoositakse see üle 50-aastastel inimestel.
• Veel üks verehaigus. Mõnel MF-ga inimesel areneb see mõne muu haigusseisundi, näiteks trombotsüteemia või polütsüteemia vera komplikatsioonina.
• Kokkupuude kemikaalidega. MF-i on seostatud kokkupuutega teatavate tööstuskemikaalidega, sealhulgas tolueeni ja benseeniga.
• Kokkupuude kiirgusega. Radioaktiivsete materjalidega kokku puutunud inimestel võib olla suurem risk MF-i tekkeks.

Kuidas seda diagnoositakse?

MF näitab tavaliselt rutiinset täielikku vereanalüüsi (CBC). MF-ga inimestel on tavaliselt väga madal punaste vereliblede sisaldus ning ebatavaliselt kõrge või madal valgete vereliblede ja trombotsüütide sisaldus.

Teie CBC testi tulemuste põhjal võib arst teha ka luuüdi biopsia. See hõlmab luuüdist väikese proovi võtmist ja MF-i nähtude, näiteks armistumise lähemalt uurimist.

Võimalik, et teie sümptomite või CBC tulemuste muud põhjused on välistatud, peate vajama ka röntgenograafiat või MRI-skannimist.

Kuidas seda ravitakse?

MF-ravi sõltub tavaliselt teie sümptomite tüübist. Paljud tavalised MF-i sümptomid on seotud MF-i põhjustatud haigusseisundiga, näiteks aneemia või laienenud põrn.

Aneemia ravimine

Kui MF põhjustab rasket aneemiat, peate vajama:

• Vereülekanded. Regulaarsed vereülekanded võivad suurendada punaste vereliblede arvu ja vähendada aneemia sümptomeid, nagu väsimus ja nõrkus.
• Hormoonravi. Meessuguhormooni androgeeni sünteetiline versioon võib mõnedel inimestel soodustada punaste vereliblede teket.
• Kortikosteroidid. Neid võib kasutada koos androgeenidega, et ergutada punaste vereliblede tootmist või vähendada nende hävimist.
• Retseptiravimid. Immuunmoduleerivad ravimid, nagu talidomiid (talomid) ja lenalidomiid (Revlimid), võivad parandada vererakkude arvu. Need võivad aidata ka suurenenud põrna sümptomite korral.

Laienenud põrna ravimine

Kui teil on MF-iga seotud laienenud põrn, mis põhjustab probleeme, võib arst soovitada:

• Kiiritusravi. Kiiritusravis kasutatakse rakkude hävitamiseks ja põrna suuruse vähendamiseks suunatud kiirte kasutamist.
• Keemiaravi. Mõned keemiaravi ravimid võivad teie laienenud põrna suurust vähendada.
• Kirurgia. Splenektoomia on kirurgiline protseduur, mille käigus eemaldatakse põrn. Arst võib seda soovitada, kui te ei reageeri muudele raviviisidele hästi.

Muteerunud geenide töötlemine

MF-iga seotud sümptomite raviks kiitis USA toidu- ja ravimiamet heaks uue ravimi ruksolitinib (Jakafi) 2011. aastal. Ruksolitiniib on suunatud spetsiifilisele geneetilisele mutatsioonile, mis võib olla MF-i põhjustaja. Kliinilistes uuringutes näidati, et see vähendab laienenud põrna suurust, vähendab MF sümptomeid ja parandab prognoosi.

Katseprotseduurid

Teadlased töötavad välja MF-i uute raviviiside väljatöötamine. Ehkki paljud neist vajavad ohutuse tagamiseks täiendavaid uuringuid, on arstid teatud juhtudel hakanud kasutama kaht uut ravi:

• Tüvirakkude siirdamine. Tüvirakkude siirdamisel on potentsiaal ravida MF-i ja taastada luuüdi funktsioon. Protseduur võib aga põhjustada eluohtlikke tüsistusi, seetõttu tehakse seda tavaliselt ainult siis, kui miski muu ei toimi.
• Interferoon-alfa. Alfa-interferoon on varakult ravi saanud inimeste luuüdis armekoe moodustumist edasi lükanud, kuid selle pikaajalise ohutuse kindlakstegemiseks on vaja rohkem uuringuid.

Kas on mingeid tüsistusi?

Aja jooksul võib müelofibroos põhjustada mitmeid tüsistusi, sealhulgas:

• Kõrgenenud vererõhk maksas. Suurenenud põrna verevool võib tõsta teie maksa portaalveeni rõhku, põhjustades seisundit, mida nimetatakse portaalseks hüpertensiooniks. See võib avaldada liiga suurt survet väiksematele mao ja söögitoru veenidele, mis võib põhjustada liigset verejooksu või rebenenud veeni.
• Kasvajad. Vererakud võivad moodustuda luuüdist väljaspool asuvatesse tükikestesse, põhjustades kasvajate kasvu muudes kehapiirkondades. Sõltuvalt sellest, kus need kasvajad asuvad, võivad need põhjustada mitmesuguseid erinevaid probleeme, sealhulgas krampe, verejooksu maos või seljaaju kokkusurumist.
• Äge leukeemia. Umbes 15 kuni 20 protsenti MF-ga inimestest areneb edasi ägeda müeloidse leukeemia, tõsise ja agressiivse vähivormi korral.

Elamine müelofibroosiga

Kuigi MF ei põhjusta varases staadiumis sageli sümptomeid, võib see lõpuks põhjustada tõsiseid tüsistusi, sealhulgas agressiivsemaid vähiliike. Tehke arstiga kindlaks parim ravikuur ja kuidas saate oma sümptomeid hallata. MF-iga elamine võib olla stressi tekitav, nii et võib-olla on kasulik otsida tuge selliselt organisatsioonilt nagu Leukeemia ja lümfoomi selts või müeloproliferatiivse neoplasmi uuringute sihtasutus. Mõlemad organisatsioonid võivad aidata teil leida kohalikke tugirühmi, veebikogukondi ja isegi rahalisi vahendeid raviks.