Geeniteraapia: mis see on, kuidas seda tehakse ja mida saab ravida

Sisu

• Kuidas seda tehakse
• CRISPRi tehnika
• Autode T-rakkude tehnika
• Haigused, mida geeniteraapia suudab ravida
• Geeniteraapia vähi vastu

Geeniteraapia, tuntud ka kui geeniteraapia või geenitöötlus, on uuenduslik ravi, mis koosneb tehnikate kogumist, mis võib olla kasulik keeruliste haiguste, näiteks geneetiliste haiguste ja vähi ravimisel ja ennetamisel spetsiifiliste geenide muutmise kaudu.

Geene võib määratleda pärilikkuse põhiühikuna ja need koosnevad spetsiifilisest nukleiinhapete järjestusest, see tähendab DNA-st ja RNA-st, mis kannavad teavet inimese omaduste ja tervisega. Seega seisneb seda tüüpi ravi muutuste põhjustamises haigusest mõjutatud rakkude DNA-s ja keha kaitsefunktsioonide aktiveerimisest, et ära tunda kahjustatud kude ja soodustada selle elimineerimist.

Sel viisil saab ravida haigusi, mis hõlmavad DNA-s mõningaid muutusi, nagu vähk, autoimmuunhaigused, diabeet, tsüstiline fibroos, teiste degeneratiivsete või geneetiliste haiguste hulgas, kuid paljudel juhtudel on need alles arengufaasis testid.

Kuidas seda tehakse

Geeniteraapia seisneb haiguste raviks ravimite asemel geenide kasutamises. See viiakse läbi haiguse poolt kahjustatud koe geneetilise materjali muutmisega normaalse normiga. Praegu on geeniteraapiat läbi viidud, kasutades kahte molekulaarset tehnikat, CRISPR-tehnikat ja Car T-Cell-tehnikat:

CRISPRi tehnika

CRISPR-tehnika seisneb DNA konkreetsete piirkondade muutmises, mis võivad olla seotud haigustega. Seega võimaldab see tehnika geene konkreetsetes kohtades muuta täpselt, kiiresti ja odavamalt. Üldiselt saab tehnikat teha mõne etapiga:

• Tuvastatakse spetsiifilised geenid, mida võib nimetada ka sihtgeenideks või järjestusteks;
• Pärast identifitseerimist loovad teadlased "suunava RNA" järjestuse, mis täiendab sihtpiirkonda;
• See RNA paigutatakse rakku koos Cas 9 valguga, mis töötab DNA sihtmärkjärjestuse lõikamise teel;
• Seejärel sisestatakse eelmisesse järjestusse uus DNA järjestus.

Enamik geneetilisi muutusi on seotud geenidega, mis asuvad somaatilistes rakkudes, see tähendab rakkudes, mis sisaldavad geneetilist materjali, mida ei edastata põlvest põlve, piirates muutusi ainult selle inimesega. Siiski on ilmnenud uuringud ja katsed, kus CRISPR-meetod viiakse läbi sugurakkudega, see tähendab munaraku või spermaga, mis on tekitanud rea küsimusi tehnika rakendamise ja selle ohutuse kohta inimese arengus. .

Tehnika ja geenide redigeerimise pikaajalised tagajärjed pole veel teada. Teadlased usuvad, et inimese geenidega manipuleerimine võib muuta inimese vastuvõtlikumaks spontaansete mutatsioonide esinemisele, mis võib viia immuunsüsteemi üliaktiveerumiseni või raskemate haiguste tekkimiseni.

Lisaks arutelule geenide redigeerimise üle, mis keerleb spontaansete mutatsioonide võimaluse ja muutuste edasikanduvuse üle tulevastele põlvedele, on laialdaselt arutatud ka protseduuri eetilist küsimust, kuna seda tehnikat saab kasutada ka beebi omadused, näiteks silmade värv, kõrgus, juuste värv jne.

Autode T-rakkude tehnika

Car T-Cell tehnikat kasutatakse juba Ameerika Ühendriikides, Euroopas, Hiinas ja Jaapanis ning hiljuti on seda Brasiilias kasutatud lümfoomi raviks. See tehnika seisneb immuunsüsteemi muutmises, nii et kasvajarakud on organismist hõlpsasti äratuntavad ja elimineeritavad.

Selleks eemaldatakse inimese kaitsvad T-rakud ja manipuleeritakse nende geneetilise materjaliga, lisades rakkudele CAR geeni, mida tuntakse kimäärse antigeeni retseptorina. Pärast geeni lisamist suureneb rakkude arv ja alates sellest, kui on kontrollitud piisav arv rakke ja kasvaja tuvastamiseks sobivamate struktuuride olemasolu, indutseeritakse inimese immuunsüsteemi halvenemine ja seejärel süstimine CAR-geeniga modifitseeritud kaitserakkude arv.

Seega toimub immuunsüsteemi aktiveerimine, mis hakkab kasvajarakke kergemini ära tundma ja suudab neid rakke tõhusamalt kõrvaldada.

Haigused, mida geeniteraapia suudab ravida

Geeniteraapia on paljutõotav mis tahes geneetilise haiguse raviks, kuid ainult mõnda neist saab juba läbi viia või see on testimisfaasis. Geneetilist toimetamist on uuritud eesmärgiga ravida geneetilisi haigusi, näiteks tsüstiline fibroos, kaasasündinud pimedus, hemofiilia ja sirprakuline aneemia, kuid seda on peetud ka tehnikaks, mis võib soodustada raskemate ja keerulisemate haiguste ennetamist. nagu näiteks vähk, südamehaigused ja HIV-nakkus.

Hoolimata sellest, et neid on rohkem uuritud haiguste raviks ja ennetamiseks, saab geene redigeerida ka taimedes, nii et nad muutuksid kliimamuutuste suhtes tolerantsemaks ja parasiitide ja pestitsiidide suhtes vastupidavamaks ning toitudes toitainerikkamaks. .

Geeniteraapia vähi vastu

Vähiravi geeniteraapiat viiakse läbi juba mõnes riigis ja see on eriti näidustatud näiteks leukeemiate, lümfoomide, melanoomide või sarkoomide erijuhtude korral. Seda tüüpi ravi seisneb peamiselt keha kaitserakkude aktiveerimises kasvajarakkude äratundmiseks ja nende kõrvaldamiseks, mis toimub geneetiliselt muundatud kudede või viiruste süstimisega patsiendi kehasse.

Arvatakse, et tulevikus muutub geeniteraapia tõhusamaks ja asendab vähi praegused ravimeetodid, kuid kuna see on endiselt kallis ja nõuab arenenud tehnoloogiat, on see soovitatav kasutada juhtudel, kui keemiaravi, kiiritusravi ei allu ravile. ja kirurgia.