4 küsimust, mida küsida selgroo lihaste atroofia ravimeetodite ja teraapiate kohta

Sisu

• 1. Milliseid elukvaliteedi ravimeetodeid pakutakse?
• 2. Mida saab retseptiravi minu jaoks teha?
• 3. Olen kuulnud mitmetest uutest põnevatest SMA raviprotseduuridest. Mis need on ja kas need on mulle kättesaadavad?
• 4. Kas ma olen hea kandidaat kliinilisteks uuringuteks?
• Kaasavõtmine

Kuigi seljaaju lihase atroofiat (SMA) praegu ravida ei saa, on ravimeetodid ja ravimeetodid saadaval. See tähendab, et parima võimaliku elukvaliteedi saavutamiseks on palju võimalusi keskenduda. SMA-ga inimesed võimalikult mugavaks ja produktiivseks elamiseks tuginevad ravi- ja teraapiavõimalustele.

Kuid nii paljude sümptomite ja raskuse variatsioonide korral saate teada, mis on teie või teie lähedase jaoks parim? Allpool on neli küsimust, mida tervishoiuteenuse pakkujalt küsida, et aidata teil oma olukorras õigeid valikuid leida.

1. Milliseid elukvaliteedi ravimeetodeid pakutakse?

On oluline, et saaksite teha asju, mis teile meeldivad, ja uurida huve, mis sobivad teie füüsiliste võimetega. SMA põhjustatud tugev lihasnõrkus ja atroofia ei mõjuta ainult füüsilist jõudu. Samuti võivad need tõsiselt mõjutada hingamise, neelamise ja mõnikord rääkimise võimet.

Võimalikult aktiivsena püsimine on ülioluline SMA progresseerumise aeglustamiseks ja kõrge elukvaliteedi säilitamiseks. Füüsiline teraapia võib aidata kehahoiakut, vältida liigese liikumatust ja aidata säilitada jõudu. Venitusharjutused võivad aidata vähendada spasme ning parandada liikumis- ja vereringe ulatust. Kuumuse rakendamine võib ajutiselt leevendada lihasvalu ja -jäikust.

SMA edenedes on saadaval kõne-, närimis- ja neelamisprobleemide ravimeetodid. Abiseadmed võivad aidata inimestel, kellel on SMA, kõndida, rääkida ja süüa, mis võib aidata neil säilitada oma iseseisvuse.

2. Mida saab retseptiravi minu jaoks teha?

Lihasevalu ja spasme, liikumisulatuse vähenemist ning närimise, neelamise ja kurnatamise probleeme saab ravida retseptiravimitega.

Riiklik neuroloogiliste häirete ja insuldi instituut soovitab teil küsida oma tervishoiuteenuse pakkujalt selliseid lihasrelaksante nagu baklofeen (Gablofen), tisanidiin (Zanaflex) ja bensodiasepiine. Botuliintoksiini süstitakse mõnikord lõualuu spasmide või tursete tekitamiseks otse süljenäärmetesse. Liigset sülge võib ravida ka amitriptüliiniga (Elavil), glükopürrolaadiga (Robinul) ja atropiiniga (Atropen).

Depressioon ja ärevus on kaks kaudset mõju, mis on SMA-l tavalised. Nõustaja või terapeudiga rääkimine võib olla hea viis nende probleemidega tegelemiseks. Mõnel juhul on sobiv võimalus retseptiravimite toetamiseks.

3. Olen kuulnud mitmetest uutest põnevatest SMA raviprotseduuridest. Mis need on ja kas need on mulle kättesaadavad?

Nusinersen (müüakse kaubamärgi Spinraza all) oli esimene FDA poolt heaks kiidetud SMA-ravi. See ei ravi SMA-d, kuid võib seisundit aeglustada. Ajakirjas The New England Journal of Medicine avaldatud artiklis väidetakse, et umbes 40 protsenti seda ravimit tarvitanud inimestest koges haiguse progresseerumise aeglustumist. Paljud osalejad teatasid ka selle ravimi paranenud lihaste tugevusest.

Onasemnogene abeparvovec (müüakse kaubamärgi Zolgensma all) kiideti FDA poolt heaks 2019. aastal. See on geeniteraapia alla 2-aastastele lastele. Selles käsitletakse kõige levinumaid SMA tüüpe. Kliinilistes uuringutes osalejad nägid paremat lihaste liikumist ja funktsiooni ning suutsid saavutada selliseid verstaposte nagu roomamine ja istumine.

Spinraza ja Zolgensma on ajaloo kõige kallimate ravimite hulgas. Küll aga saate küsida kindlustuse pakkujalt, kas nad katavad neid ravimeid. Võimalik, et võite saada rahalist abi ka tootjate patsientide abiprogrammide kaudu.

Spinraza esmase ravi hind on 750 000 dollarit. Hilisemad raviviisid võivad põhjustada sadu tuhandeid dollareid rohkem. Ühekordne Zolgensma annus maksab 2 125 000 dollarit.

Teie tervishoiuteenuse pakkuja peaks aitama teil enne ravi vastuvõtmist mõista kõiki nende ravimitega seotud potentsiaalseid eeliseid ja riske.

4. Kas ma olen hea kandidaat kliinilisteks uuringuteks?

Paljud SMA-ga elavad inimesed on huvitatud kliinilistest uuringutest, lootes nende seisundi paranemisele või isegi ravile. Kuid kliinilised uuringud on sageli keerukad ja neist võib olla vähem abi, kui inimesed loodavad. Kuigi lõppeesmärk on alati avatud turul saadaolev tõhus ravi, ei ole see enamiku uuringuravimite puhul tulemus.

Tegelikult ei saa enamik uuringuravimeid kunagi FDA heakskiitu. 2016. aastal näitas sõltumatu ja valideeritud uuring üllatavat suundumust: FDA heakskiit uuringuravimitele on alates 2004. aastast dramaatiliselt langenud umbes 10 protsendini. Teisisõnu, iga 100 ravimi kohta, mis taotleb heakskiitu, teeb seda protsessi ainult 10 ravimit. See hõlmab ravimeid, mis võivad SMA-d ravida. Mittetulundusühingu Cure SMA sõnul on peamised ebaõnnestumise põhjused ohutusprobleemid, tõhususe puudumine ja tootmisega seotud probleemid.

Proovis osalemine on isiklik otsus ja peaksite oma võimalusi hoolikalt kaaluma riskide suhtes. Teie tervishoiuteenuse pakkuja võib aidata teil leida sobivaid uuringuid, kuid teie ootuste haldamine on oluline. Katsetel on küll mõni tagurpidi potentsiaal, kuid potentsiaalselt on teadmata terviseriske. Enamik inimesi ei näe olulisi tulemusi.

USA aktiivsete uuringute täieliku kataloogi leiate saidilt ClinicalTrials.gov.

Kaasavõtmine

Paljud ülikoolid, haiglad, biotehnoloogia teadlased ja farmaatsiaettevõtted otsivad aktiivselt paremaid viise SMA raviks. Kuni selle ajani on teie võimaluste mõistmine ja ravi kohta teadlike valikute tegemine võimas viis, kuidas aidata teil sümptomeid hallata ja elada oma parimat elu.