Müelofibroosi mõistmine

Sisu

• Millised on sümptomid?
• Mis seda põhjustab?
• Kas on riskitegureid?
• Kuidas seda diagnoositakse?
• Kuidas seda ravitakse?
• Aneemia ravimine
• Laienenud põrna ravimine
• Muteerunud geenide ravimine
• Eksperimentaalsed ravimeetodid
• Kas on tüsistusi?
• Elamine müelofibroosiga

Mis on müelofibroos?

Müelofibroos (MF) on teatud tüüpi luuüdi vähk, mis mõjutab teie keha võimet toota vererakke. See on osa haigusseisundite rühmast, mida nimetatakse müeloproliferatiivseteks neoplasmideks (MPN). Need tingimused põhjustavad teie luuüdi rakkude arengut ja toimimist nii, nagu peaksid, mille tulemuseks on kiuline armkude.

MF võib olla primaarne, see tähendab, et see toimub iseseisvalt, või sekundaarne, see tähendab, et see tuleneb mõnest muust seisundist - tavaliselt sellest, mis mõjutab teie luuüdi. Ka teised MPN-id võivad MF-i edasi liikuda. Kui mõnedel inimestel võib aastaid kuluda ilma sümptomiteta, on teistel sümptomid, mis süvenevad luuüdis tekkivate armide tõttu.

Millised on sümptomid?

Müelofibroos kipub tekkima aeglaselt ja paljud inimesed ei märka esialgu sümptomeid. Kuid kui see progresseerub ja hakkab häirima vererakkude tootmist, võivad selle sümptomid olla:

• väsimus
• õhupuudus
• verevalumid või verejooks kergesti
• valu või täiskõhutunne vasakul küljel, ribide all
• öine higistamine
• palavik
• luuvalu
• isutus ja kehakaalu langus
• ninaverejooks või igemete veritsus

Mis seda põhjustab?

Müelofibroos on seotud vere tüvirakkude geneetilise mutatsiooniga. Teadlased pole siiski kindlad, mis selle mutatsiooni põhjustab.

Kui muteerunud rakud paljunevad ja jagunevad, edastavad nad mutatsiooni uutele vererakkudele. Lõpuks ületavad muteerunud rakud luuüdi võimet toota terveid vererakke. Selle tulemuseks on tavaliselt liiga vähe punaseid vereliblesid ja liiga palju valgeid vereliblesid. See põhjustab ka teie luuüdi armistumist ja kõvenemist, mis on tavaliselt pehme ja käsnjas.

Kas on riskitegureid?

Müelofibroos on haruldane, seda esineb ainult umbes 1,5-l USA-s 100 000 inimesest. Kuid selle arendamise riski võib suurendada mitu asja, sealhulgas:

• Vanus. Kuigi igas vanuses inimestel võib olla müelofibroos, diagnoositakse seda tavaliselt üle 50-aastastel.
• Teine verehäire. Mõnedel MF-iga inimestel tekib see mõne muu seisundi, näiteks trombotsüteemia või polütsüteemia vera, komplikatsioonina.
• Kokkupuude kemikaalidega. MF-d on seostatud kokkupuutega teatud tööstuskemikaalidega, sealhulgas tolueen ja benseen.
• Kiirgusele kokkupuude. Radioaktiivse materjaliga kokku puutunud inimestel võib olla suurem risk MF tekkeks.

Kuidas seda diagnoositakse?

MF näitab tavaliselt rutiinset täielikku vereanalüüsi (CBC). MF-iga inimestel on punaste vereliblede tase väga madal ning valgete vereliblede ja trombotsüütide tase ebatavaliselt kõrge või madal.

Teie CBC testi tulemuste põhjal võib teie arst teha ka luuüdi biopsia. See hõlmab teie luuüdist väikese proovi võtmist ja MF-i sümptomite, näiteks armistumise, lähemat uurimist.

Samuti võite vajada röntgen- või MRI-skannimist, et välistada teie sümptomite või CBC tulemuste võimalikud põhjused.

Kuidas seda ravitakse?

MF-ravi sõltub tavaliselt teie sümptomite tüüpidest. Paljud levinud MF-i sümptomid on seotud MF-i põhjustatud haigusseisundiga, nagu aneemia või põrna suurenemine.

Aneemia ravimine

Kui MF põhjustab tõsist aneemiat, võite vajada:

• Vereülekanded. Regulaarne vereülekanne võib suurendada teie punaste vereliblede arvu ja vähendada aneemia sümptomeid, nagu väsimus ja nõrkus.
• Hormoonravi. Meessuguhormooni androgeeni sünteetiline versioon võib mõnel inimesel soodustada punaste vereliblede tootmist.
• Kortikosteroidid. Neid võib kasutada koos androgeenidega, et ergutada punaste vereliblede tootmist või vähendada nende hävitamist.
• Retseptiravimid. Immunomoduleerivad ravimid, nagu talidomiid (Thalomid) ja lenalidomiid (Revlimid), võivad parandada vererakkude arvu. Need võivad aidata ka suurenenud põrna sümptomite korral.

Laienenud põrna ravimine

Kui teil on MF-iga seotud suurenenud põrn, mis põhjustab probleeme, võib teie arst soovitada:

• Kiiritusravi. Kiiritusravi kasutab suunatud talasid rakkude hävitamiseks ja põrna suuruse vähendamiseks.
• Keemiaravi. Mõned keemiaravi ravimid võivad vähendada teie suurenenud põrna suurust.
• Kirurgia. Splenektoomia on kirurgiline protseduur, mis eemaldab teie põrna. Teie arst võib seda soovitada, kui te ei reageeri hästi teistele ravimeetoditele.

Muteerunud geenide ravimine

USA toidu- ja ravimiamet kiitis 2011. aastal MF-iga seotud sümptomite raviks heaks uue ravimi nimega ruksolitiniib (Jakafi). Ruksolitiniib on suunatud spetsiifilisele geneetilisele mutatsioonile, mis võib olla MF põhjus. Aastal näidati, et see vähendab suurenenud põrnade suurust, vähendab MF sümptomeid ja parandab prognoosi.

Eksperimentaalsed ravimeetodid

Teadlased töötavad MF-i uute ravimeetodite väljatöötamisel. Kuigi paljud neist nõuavad ohutuse tagamiseks täiendavaid uuringuid, on arstid teatud juhtudel hakanud kasutama kahte uut ravi:

• Tüvirakkude siirdamine. Tüvirakkude siirdamine võib ravida MF-i ja taastada luuüdi funktsiooni. Kuid protseduur võib põhjustada eluohtlikke tüsistusi, nii et seda tehakse tavaliselt ainult siis, kui miski muu ei toimi.
• Interferoon-alfa. Alfa-interferoon on viivitanud armkoe moodustumisega varakult ravi saavatel inimestel luuüdis, kuid selle pikaajalise ohutuse kindlakstegemiseks on vaja rohkem uuringuid.

Kas on tüsistusi?

Aja jooksul võib müelofibroos põhjustada mitmeid tüsistusi, sealhulgas:

• Teie vererõhu tõus. Suurenenud põrnast suurenenud verevool võib tõsta maksa portaalveeni survet, põhjustades seisundit, mida nimetatakse portaalhüpertensiooniks. See võib teie mao ja söögitoru väiksematele veenidele liiga palju survet avaldada, mis võib põhjustada liigset verejooksu või veeni purunemist.
• Kasvajad. Vererakud võivad moodustuda klompidena väljaspool luuüdi, põhjustades kasvajate kasvu teistes kehapiirkondades. Sõltuvalt nende kasvajate asukohast võivad need põhjustada mitmesuguseid erinevaid probleeme, sealhulgas krampe, verejooksu maos või seljaaju kokkusurumist.
• Äge leukeemia. Umbes 15 kuni 20 protsenti MF-iga inimestest areneb äge müeloidleukeemia, tõsine ja agressiivne vähivorm.

Elamine müelofibroosiga

Kuigi MF ei põhjusta sageli varajases staadiumis sümptomeid, võib see lõpuks põhjustada tõsiseid tüsistusi, sealhulgas agressiivsemaid vähitüüpe. Tehke koos oma arstiga kindlaks, milline on teie jaoks parim ravikuur ja kuidas saate oma sümptomitega toime tulla. MF-iga elamine võib olla stressirohke, mistõttu võib osutuda kasulikuks toetuse otsimine selliselt organisatsioonilt nagu Leukeemia ja Lümfoomi Selts või Myeloproliferative Neoplasm Research Foundation. Mõlemad organisatsioonid aitavad teil leida kohalikke tugigruppe, veebikogukondi ja isegi rahalisi ressursse raviks.