Küsige asjatundjalt: müelofibroosi läbimurded ja kliinilised uuringud

Sisu

• Millised hiljutised ja käimasolevad kliinilised uuringud on müelofibroosiga seotud?
• Kas hiljuti on olnud läbimurre müelofibroosi raviks või raviks?
• Kust ja kuidas saab keegi leida müelofibroosi kliinilisi uuringuid, kus osaleda?
• Kui edukad on praegused ravimeetodid müelofibroosi ravimisel?
• Kas kliinilisse uuringusse registreerimisega on mingeid riske?
• Millised on parimad viisid müelofibroosi progresseerumise vältimiseks?
• Kas müelofibroosi saab ravida?

Millised hiljutised ja käimasolevad kliinilised uuringud on müelofibroosiga seotud?

See on väga aktiivne aeg müelofibroosi uurimiseks. Mõni aasta tagasi teatasid JAKARTA ja JAKARTA2 uuringud põrna kokkutõmbumisest ja sümptomite paranemisest selektiivse JAK2 inhibiitori fedratiniibi kasutamisel.

Hiljuti näitas PERSIST-uuring efektiivsust multikinaasi inhibiitori pacritiniibi suhtes. Selle põneva ravimi III faasi prooviversioon värbab aktiivselt. Lihtne uuring näitas JAK1 / JAK2 inhibiitori momelotiniibi osas julgustavaid tulemusi.

Kümned käimasolevad kliinilised uuringud on suunatud uute sihtravimite uurimisele, kas üksi või kombinatsioonis ravimitega, mis on juba heaks kiidetud müelofibroosi jaoks. Kui käimasolevad uuringud on lõpule jõudnud, on meie tööriistakastis loodetavasti rohkem vahendeid selle haiguse raviks.

Kas hiljuti on olnud läbimurre müelofibroosi raviks või raviks?

Absoluutselt. JAK2 inhibeerimise olulisusest müelofibroosi ravis on arstid teada juba alates Jakafi (ruksolitinib) heakskiitmisest müelofibroosi raviks 2011. aastal.

JAK2 inhibiitor Inrebic (fedratiniib) kiideti eelmisel aastal heaks keskmise 2 või kõrge riskiga müelofibroosi korral. Nüüd saame seda kasutada kas alguses või pärast Jakafil edasijõudmist.

Pacritiniib on veel üks väga põnev ravim. Kuna see ei suru luuüdi, saame seda kasutada patsientidel, kellel on väga väike trombotsüütide arv. See on müelofibroosiga patsientidel tavaline leid, mis võib ravivõimalusi piirata.

Kust ja kuidas saab keegi leida müelofibroosi kliinilisi uuringuid, kus osaleda?

Lihtsaim ja parim viis uuringus osalemiseks on küsida arstilt. Nad saavad skannida kümneid uuringuid, et näha, milline oleks teie haiguse tüübi ja staadiumi jaoks kõige sobivam. Kui uuring pole teie arsti kabinetis saadaval, saavad nad koordineerida suunamist uuringut pakkuvasse keskusesse.

Clinicaltrials.gov on National Institute of Health hallatav andmebaas, mis loetleb kõik saadaolevad kliinilised uuringud. See on kõigile ülevaatamiseks avatud ja hõlpsasti otsitav. Kuid see võib meditsiinilise taustata inimesi segadusse ajada.

Patsientide nõustamisrühmad on suurepäraseks ressursiks ka paljudes teemades, sealhulgas kliinilistes uuringutes. Tutvuge MPN Education Foundationi või MPN Advocacy & Education Internationaliga.

Kui edukad on praegused ravimeetodid müelofibroosi ravimisel?

Müelofibroosi ravi on viimase 10 aasta jooksul jõudnud kaugele. Genoomianalüüsid on aidanud meie riskihindamissüsteemi täpsustada. See aitab arstidel kindlaks teha, kellele on luuüdi siirdamisest kõige rohkem kasu.

Efektiivsete müelofibroosravimite loetelu kasvab. Need ravimid aitavad patsientidel kauem elada vähem sümptomeid ja parema elukvaliteediga.

Meil on veel pikk tee minna. Loodetavasti pakuvad praegused ja tulevased uuringud meile veelgi enam heakskiidetud raviviise ja paremaid ravikombinatsioone, et veelgi parandada müelofibroosiga inimeste tulemusi.

Kas kliinilisse uuringusse registreerimisega on mingeid riske?

Igal ravimisel on riske ja eeliseid. Kliinilised uuringud pole erand.

Kliinilised uuringud on väga olulised. Ainult nii saavad arstid avastada uusi ja parendatud vähiravi. Uuringutes osalenud patsiendid saavad parimat ravi.

Riskid on igas üksikus uuringus erinevad. Need võivad hõlmata uuritud ravimi konkreetseid kõrvaltoimeid, ravi kasulikkuse puudumist ja platseebot.

Kliinilisse uuringusse registreerumiseks peate allkirjastama teadliku nõusoleku. See on uurimisrühmaga pikk protsess. Teie tervishoiumeeskond vaatab põhjalikult läbi ja selgitab teile kõiki riske ja eeliseid.

Millised on parimad viisid müelofibroosi progresseerumise vältimiseks?

On endiselt ebaselge, kuidas saame haiguse progresseerumist tõeliselt mõjutada. COMFORT-i uuringute koondatud andmete pikaajaline jälgimine näitab, et Jakafi-ravi võib kahekordistada üldist elulemust võrreldes parima võimaliku raviga sel ajal.

See leid on mõneti vaieldav. Pole selge, kas ellujäämise kasu on edasilükatud progresseerumisest või muudest eelistest, näiteks paranenud toitumine pärast põrna kokkutõmbumist.

Kas müelofibroosi saab ravida?

Parim võimalus pikaajaliseks haiguste tõrjeks on luuüdi siirdamine, tuntud ka kui tüvirakkude siirdamine. Tundub, et see ravib mõnda patsienti. Seda on raske kindlalt ennustada.

Siirdamine on kõrge riskiga ja kõrge tasuvusvõimalus. See on asjakohane ainult teatud patsientidele, kes taluvad protsessi külmavärinaid. Arst võib anda nõu, kas luuüdi siirdamine on teie jaoks sobiv võimalus, ja koordineerida kogenud siirdamismeeskonna konsultatsioonile suunamist.

Ivy Altomare, MD, on Duke'i ülikooli meditsiinidotsent ja Duke Cancer Networki meditsiinidirektori assistent. Ta on auhinnatud koolitaja, kes keskendub onkoloogia ja hematoloogia kliiniliste uuringute teadlikkuse suurendamisele ja neile juurdepääsu tagamisele maakogukondades.